Руководство для промышленности: применение инструментов оценки исходов, сообщаемых пациентами, при разработке медицинских продуктов для обоснования заявлений в инструкции по применению: проект руководства

В настоящем руководстве описано, как FDA оценивает инструменты оценки исходов, сообщаемых пациентами (PRO), используемые в качестве конечных точек эффективности в клинических исследованиях. Также изложен современный подход FDA к тому, как спонсоры могут разрабатывать и использовать результаты исследований, полученные с помощью инструментов PRO, для обоснования заявлений в утвержденной инструкции по применению продукта (см. приложение, пункт 1). Руководство не рассматривает использование инструментов PRO для целей, не связанных с оценкой заявлений о лекарственном препарате или медицинском продукте в его инструкции по применению. Если спонсоры заранее учитывают вопросы, обозначенные в настоящем руководстве, это может повысить эффективность обсуждения конечных точек с FDA в процессе разработки продукта, упростить оценку FDA достаточности конечных точек PRO и обеспечить наиболее полное представление о восприятии пациентом пользы лечения на момент одобрения продукта. PRO — это оценка любого аспекта состояния здоровья пациента, полученная непосредственно от пациента, то есть без интерпретации его ответов врачом или иным лицом. В клинических исследованиях инструмент PRO может использоваться для оценки влияния вмешательства на один или несколько аспектов состояния здоровья пациентов, далее называемых концепциями PRO: от сугубо симптоматических (например, выраженность головной боли) до более сложных (например, способность выполнять повседневные действия) и чрезвычайно сложных, таких как качество жизни, которое обычно рассматривается как многокомпонентное понятие, включающее физическую, психологическую и социальную составляющие. Данные, полученные с помощью инструмента PRO, могут служить доказательством пользы лечения с точки зрения пациента. Однако для содержательной интерпретации этих данных необходимо подтвердить, что инструмент PRO действительно измеряет изучаемую концепцию. В целом результаты, полученные с помощью инструментов PRO, могут использоваться для обоснования заявлений в утвержденной инструкции по применению продукта, если эти заявления основаны на адекватных и хорошо контролируемых исследованиях, в которых применялись инструменты PRO, надежно и валидно измеряющие конкретные рассматриваемые концепции. В глоссарии приведены определения многих терминов, используемых в настоящем руководстве. В частности, термин «инструмент» обозначает собственно вопросы или пункты, включенные в опросник или план интервью, а также всю дополнительную информацию и документацию, подтверждающую использование этих вопросов и пунктов для получения показателя PRO (например, инструкции для интервьюера и его обучение, руководство по подсчету баллов и интерпретации результатов). Термин «концептуальная модель» обозначает группировку пунктов по субконцепциям или доменам (например, пункт «ходит без посторонней помощи» может быть объединен с пунктом «ходит с трудом» в домен «передвижение», а «передвижение» может быть далее включено в концепцию «физические возможности»). Документы FDA, включая настоящее руководство, не устанавливают юридически обязательных требований. В руководствах изложен текущий подход Агентства к соответствующим вопросам; их следует рассматривать только как рекомендации, если в них не приведены конкретные нормативные или законодательные требования. Использование слова «следует» в руководствах Агентства означает, что соответствующее действие предлагается или рекомендуется, но не является обязательным. Первая публикация проекта руководства FDA — февраль 2006 г.