Вирусные и невирусные системы доставки генов

Генная терапия — это введение чужеродного генетического материала в клетки организма-реципиента для достижения терапевтического эффекта. Изначально основное внимание в генной терапии уделяли редким генетическим заболеваниям, однако в настоящее время её мишенями стали разнообразные заболевания с различными типами наследования, а также приобретённые болезни. Выделяют два основных вида генной терапии: герминальную и соматическую. Хотя герминальная генная терапия обладает значительным потенциалом, в настоящее время она запрещена по этическим причинам и не может применяться; поэтому до настоящего времени генная терапия у человека ограничивается соматическими клетками. Несмотря на разработку многочисленных вирусных и невирусных систем доставки генов за последние три десятилетия, универсальной системы, которую можно было бы применять для генной терапии клеток всех типов in vitro и in vivo без ограничений и побочных эффектов, не создано. В настоящем обзоре рассмотрены история генной терапии, все типы систем доставки генов в герминальные клетки (ядра, яйцеклетки, эмбриональные стволовые клетки, пронуклеарный метод, микроинъекция, сперматозоиды), а также в соматические клетки с использованием вирусных систем (ретровирусные, аденовирусные, аденоассоциированные, аденовирусные системы с удалёнными вспомогательными генами, гибридные аденовирусные системы, вирус простого герпеса, поксвирусы, лентивирусы, вирус Эпштейна—Барр) и невирусных систем: физических («голая» ДНК, бомбардировка ДНК, электропорация, гидродинамическая доставка, ультразвук, магнитофекция) и химических (катионные липиды, различные катионные полимеры, липидные полимеры). Кроме того, обсуждаются преимущества, недостатки и практическое применение каждой системы.