Генная терапия гемофилии
Gene Therapy for Hemophilia
Аннотация
Лучшие из доступных на сегодняшний день методов лечения гемофилии A и B (дефицита факторов VIII и IX соответственно) требуют частых внутривенных инфузий дорогостоящих препаратов с коротким периодом полувыведения. Концентрация фактора колеблется по пилообразному типу и редко остаётся в пределах нормы; она может снижаться настолько, что возникают прорывные кровотечения. Большинству больных гемофилией во всём мире недоступно даже такое лечение. В отличие от него, генная терапия даёт надежду на излечение: перенос функционального гена для замещения собственного дефектного гена пациента может обеспечить непрерывную выработку фактора VIII или IX организмом.
Переведем эту статью за 1 час
Загрузите PDF, а мы сделаем полный перевод, краткий конспект и красивую инфографику.
Попробовать бесплатно →Также в Подтеме: еженедельные литобзоры, база международных клинреков и конспекты свежих мед. статей и подкастов каждый день.