Серповидноклеточная болезнь: достижения в лечении

Введение: Серповидноклеточная болезнь обусловливает высокую заболеваемость и смертность, а также оказывает существенное влияние на экономическое положение и системы здравоохранения многих стран. Однако исторически на исследования и разработку лекарственных препаратов и лечебных процедур для этого заболевания выделялось несопоставимо меньше средств, чем для других болезней.

Методы: В этом обзоре рассматриваются несколько методов лечения и новые препараты, разработанные начиная с конца 1990-х годов и применяемые для улучшения исходов у пациентов с серповидноклеточной болезнью.

Результаты: К таргетным препаратам, воздействующим на патофизиологические механизмы серповидноклеточной болезни, приводящие к нарушению функции органов и болезненным эпизодам, относятся гидроксимочевина, L-глутамин, кризанлизумаб и другие препараты, уже представленные на рынке или близкие к выходу на рынок. Эти средства потенциально способны повысить выживаемость и улучшить качество жизни пациентов с серповидноклеточной болезнью. Также обсуждаются трансплантация стволовых клеток, остающаяся на сегодняшний день единственным методом, способным излечить это заболевание, и современное состояние генной терапии.

Выводы: Эти примеры демонстрируют взаимосвязь современных представлений о патофизиологии серповидноклеточной болезни и подходов к её лечению. Несмотря на рост интереса к исследованиям серповидноклеточной болезни, необходимо инициировать значительно больше клинических исследований и подвергать их более строгой проверке и анализу, чем это делалось в прошлом.