Станозолол для лечения анемии при миелодиспластических синдромах низкого риска без del(5q) после неэффективности эпоэтина альфа: результаты ретроспективного исследования

Варианты лечения анемии при миелодиспластических синдромах (МДС) низкого риска без del(5q) после неэффективности препаратов, стимулирующих эритропоэз (ПСЭ), крайне ограничены. Эффективность терапии второй линии остаётся неопределённой. Мы ретроспективно оценили клиническую эффективность и общую выживаемость (ОВ) пациентов с МДС низкого риска без del(5q), получавших исключительно станозолол (STZ) после неэффективности эпоэтина альфа. Ответ оценивали согласно критериям Международной рабочей группы (IWG) 2006 года. В исследование включили 56 пациентов. Медиана периода наблюдения составила 55 месяцев (диапазон 5–156 месяцев). У 27 пациентов (48,2%) достигнуто гематологическое улучшение по эритроидному ростку (HI-E). Более высокую частоту ответа наблюдали у пациентов с более низкими баллами по пересмотренной Международной прогностической шкале (IPSS-R) (≤3,5; P = 0,008) и гипоклеточным костным мозгом (P = 0,002). В однофакторном анализе Кокса HI-E был наиболее сильным фактором, ассоциированным с лучшей ОВ (P = 0,0003). В многофакторном анализе Кокса с лучшей ОВ были ассоциированы HI-E, возраст ≤50 лет и независимость от гемотрансфузий на момент начала терапии STZ. Расчётная 5-летняя ОВ составила 88,6% (68,7–96,2%) у ответивших на лечение и 33,8% (14,9–54,0%) у пациентов без ответа (P < 0,01). Наиболее частыми нежелательными явлениями были маскулинизация и поражение печени, однако их удавалось контролировать с помощью поддерживающих мероприятий и коррекции дозы. Станозолол может рассматриваться как альтернативный вариант лечения МДС низкого риска после неэффективности эпоэтина альфа.