Обзор: роль подходов к разработке лекарственных препаратов на основе моделей в жизненном цикле разработки препаратов и принятии регуляторных решений

Разработка лекарственных препаратов на основе моделей (MIDD) — эффективный подход к поддержке разработки препаратов и их регуляторной экспертизы. Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) располагает богатым опытом применения MIDD. Подходы MIDD используются на всех этапах жизненного цикла разработки новых лекарственных препаратов, воспроизведённых препаратов и биологических препаратов. При разработке новых препаратов MIDD часто применяют для планирования клинических исследований, включая выбор и оптимизацию дозы, а также для оценки ключевых вопросов регуляторной экспертизы, например доказательств эффективности, и разработки регуляторной политики. В области биофармацевтики возрастает роль вычислительного моделирования при разработке лекарственной формы, планировании будущих исследований in vivo и формировании стратегии дальнейшей разработки препарата после регистрации. По мере накопления информации и знаний до регистрации количественные математические модели становятся незаменимыми при разработке и регистрации воспроизведённых препаратов, включая сложные лекарственные формы; ожидается, что они помогут сократить общие сроки и затраты. Применение MIDD для разработки клеточных и генных препаратов пока находится на ранней стадии, однако в будущем этот подход может использоваться для понимания и количественной оценки данных о биологической активности и фармакодинамике, пролиферации и персистенции клеток, экспрессии трансгена, иммунном ответе, безопасности и эффективности. Благодаря перспективным инновациям более широкое внедрение MIDD способно коренным образом изменить разработку лекарственных препаратов и принести большую пользу пациентам и обществу.