Гидроксикарбамид в современную эпоху лечения серповидноклеточной болезни

Введение: Серповидноклеточная болезнь — наследственное заболевание, характеризующееся полимеризацией гемоглобина S, приводящей к вазоокклюзии и гемолитической анемии. Эти процессы вызывают разнообразные патологические изменения, обусловливающие как острые, так и хронические осложнения. Серповидноклеточная болезнь поражает миллионы людей во всём мире, преимущественно в странах Африки к югу от Сахары. Гидроксикарбамид стал первым препаратом, одобренным для лечения серповидноклеточной болезни с целью снижения частоты болевых кризов и гемотрансфузий у пациентов с частыми болевыми кризами средней и тяжёлой степени.

Рассматриваемые вопросы: По мере появления новых методов лечения роль гидроксикарбамида меняется. Цель настоящего нарративного обзора — представить клинические данные, сведения о безопасности и дополнительные доказательства роли гидроксикарбамида в современной практике лечения серповидноклеточной болезни. Проведён систематический поиск литературы в базах данных, включая PubMed и Cochrane Library, за период с 1963 по 2024 год.

Мнение экспертов: Несмотря на одобрение новых препаратов для лечения серповидноклеточной болезни, гидроксикарбамид сохраняет статус золотого стандарта. Он не только модифицирует течение заболевания, но и обладает дополнительными клиническими преимуществами; кроме того, препарат доступен по цене. Многолетний опыт его применения стимулировал дальнейшие исследования, в том числе проблемы недостаточного назначения и фармакогеномики. По мере развития терапевтических подходов многолетние данные об эффективности и безопасности гидроксикарбамида продолжают подтверждать его роль как одного из ключевых препаратов в лечении заболевания.