Открытое продлённое 9-летнее исследование фазы 2 соматропона при еженедельном применении у детей с дефицитом гормона роста

Введение: Дефицит гормона роста (ДГР) может приводить к значимым нарушениям роста и развития, что требует длительного лечения. Соматропон, применяемый один раз в неделю, представляет собой пролонгированный рекомбинантный аналог человеческого гормона роста, одобренный для лечения детей с ДГР.

Цель: Оценить долгосрочные безопасность и эффективность соматропона у детей с ДГР.

Дизайн: Открытое продлённое исследование после первоначальной 12-месячной открытой фазы 2.

Условия: Исследование проведено в 14 центрах в Венгрии, Болгарии, Беларуси, Украине, России, Греции и США.

Пациенты или другие участники: Пятьдесят три ребёнка с ДГР (67,9% мальчики, средний возраст 6,0±2,1 года) завершили исследование фазы 2, 48 из них вошли в продлённое исследование.

Вмешательство: Участники получали соматропон один раз в неделю до 9 лет.

Основные оцениваемые показатели: Показатели безопасности включали нежелательные явления, антитела к препарату, местные реакции в месте инъекции и стандартное отклонение инсулиноподобного фактора роста-I. Показатели эффективности включали годовую скорость роста, изменение стандартного отклонения роста и ежегодное созревание костной ткани.

Результаты: Частота нежелательных явлений, возникших на фоне лечения, составила 52,1% в 1-й год продлённого исследования и снизилась до 23,8% к 9-му году. Серьёзные нежелательные явления были редкими и отмечались лишь в единичных случаях. Положительный результат на антитела к препарату выявлялся, однако нейтрализующих антител не обнаружено. Связи между наличием антител и частотой или тяжестью нежелательных явлений не отмечено; различий в росте в зависимости от наличия антител также не было. Среднегодовая скорость роста оставалась > 5 см/год, а стандартное отклонение роста улучшилось с -4,0 на исходном уровне до -0,2 к 8-му году. Изменений в соотношении костного возраста и хронологического возраста не наблюдалось.

Выводы: Соматропон при еженедельном введении хорошо переносится и может использоваться как длительное лечение ДГР у детей. Необходимы дополнительные данные из реальной клинической практики.