Сохраняющаяся эффективность ланаделумаба в профилактике приступов наследственного ангионевротического отёка: исследование ENABLE

Введение: Ланаделумаб одобрен для длительной профилактики наследственного ангионевротического отёка (НАО) с 2018 года. В проспективном исследовании фазы 4 ENABLE (NCT04130191) оценивали долгосрочную эффективность и безопасность ланаделумаба в условиях реальной клинической практики в Европе и на Ближнем Востоке.

Методы: В исследование включали пациентов с НАО в возрасте ≥12 лет, начавших лечение ланаделумабом (300 мг каждые 2 недели) в соответствии с утверждённой инструкцией по применению препарата. Пациентов из Австрии, Германии, Израиля, Италии, Кувейта, Испании и Швейцарии наблюдали в течение периода до 36 месяцев (±30 дней). Первичной целью была оценка эффективности ланаделумаба в профилактике приступов НАО. Также оценивали безопасность и качество жизни, связанное со здоровьем, по данным пациентов.

Результаты: Проанализированы данные 138 пациентов: средний возраст — 41,0 года (диапазон 14–79 лет), 62,3% составили женщины, у 92,0% был НАО 1-го типа, обусловленный дефицитом C1-ингибитора. К 12-му месяцу более 60% пациентов увеличили интервалы между введениями препарата. За среднюю продолжительность лечения 28,6 ± 9,8 месяца средняя частота приступов НАО по данным пациентов снизилась с 3,88 ± 3,43 до 0,30 ± 0,53 приступа в месяц; среднее снижение составило 84%, медианное — 96%. Отношение частот составило 0,07 (95% ДИ 0,06–0,10), что соответствует снижению на 93% по сравнению с рассчитанной частотой приступов до начала лечения ланаделумабом. В общей сложности 95 из 138 пациентов сообщили о нежелательных явлениях, возникших во время лечения; большинство из них (82,3%) не были связаны с ланаделумабом. Среди 17,7% нежелательных явлений, расценённых как связанные с лечением, более чем у одного пациента отмечались реакции в месте инъекции, головная боль, утомляемость и астения. До начала лечения ланаделумабом большинство пациентов сообщали об умеренном или выраженном снижении качества жизни, связанного со здоровьем. Клинически значимое улучшение наблюдалось уже через 1 месяц после начала лечения и сохранялось на протяжении всего исследования.

Выводы: Данные реальной клинической практики, полученные в исследовании ENABLE, продемонстрировали долгосрочную эффективность ланаделумаба у пациентов с НАО в возрасте ≥12 лет; профиль безопасности соответствовал данным предыдущих клинических исследований.