Применение соматропина (рекомбинантного гормона роста) у детей низкого роста

Появление соматропина [рекомбинантного человеческого гормона роста (ГР)] произвело революцию в лечении низкорослости, обусловленной дефицитом ГР. Соматропин также широко применяют в качестве дополнительного лечения при других состояниях, не соответствующих определению классического дефицита ГР, включая задержку внутриутробного роста, синдром Тёрнера, низкорослость у здоровых детей и скелетные дисплазии. Широкое применение и доступность терапии ГР вызвали вопросы о её переносимости, обоснованности и психологических последствиях длительного лечения, что послужило основанием для проведения ряда исследований. Раннее начало лечения при дефиците ГР позволяет ребёнку достичь генетически обусловленного роста, однако критерии диагностики дефицита и схемы лечения, особенно в период полового созревания, по-прежнему значительно различаются. Показано также благоприятное влияние терапии на рост детей с хронической почечной недостаточностью без отрицательного воздействия на функцию почек. Вместе с тем отсутствуют долгосрочные данные о достижении окончательного роста и рандомизированные контролируемые исследования, которые обосновывали бы рутинное применение ГР при таких состояниях, как задержка внутриутробного роста. Применение терапии при синдроме Тёрнера и ахондроплазии остаётся спорным, поскольку ответ на лечение лишь умеренный. У здоровых детей низкого роста не выявлено психологических нарушений, что вновь ставит под сомнение целесообразность длительной терапии ГР при идиопатической низкорослости. Необходимо более чётко определить требования к тщательному мониторингу, длительному наблюдению до достижения окончательного или почти окончательного роста взрослого и конечным точкам лечения. Следует тщательно документировать метаболические эффекты терапии, включая изменения липидного профиля, минеральной плотности костной ткани и мышечной массы, особенно при применении высоких доз у уже уязвимых групп, таких как дети с низкой массой тела при рождении и пациенты с синдромом Тёрнера. Наконец, при обосновании дальнейшего применения терапии необходимо учитывать её психосоциальное влияние, финансовые последствия и экономическую эффективность при постоянно расширяющемся перечне показаний.