Эффективность и безопасность нового готового к применению раствора рекомбинантного гормона роста человека

Представлены промежуточные результаты через 24 месяца двух многоцентровых исследований фазы 3 у ранее не получавших лечения детей с задержкой роста вследствие дефицита гормона роста (ГР), имевших ключевое значение для разработки нового рекомбинантного гормона роста человека (rhGH, соматропина), одобренного в Европе как первый «биосимиляр». Исследование 1 включало три части, в которых участвовали 89 детей. Целью было сравнить эффективность и безопасность лиофилизированной формы нового соматропина [Somatropin Powder (Sandoz)] с зарегистрированным референтным препаратом rhGH и жидкой формой нового соматропина [Somatropin Solution (Sandoz)], а также оценить долгосрочные эффективность и безопасность готового к применению раствора соматропина. В исследовании 2 участвовал 51 ребёнок; его целью была оценка эффективности и безопасности Somatropin Powder и подтверждение его низкой иммуногенности. rhGH вводили подкожно ежедневно в дозе 0,03 мг/кг. Регулярно оценивали первичные конечные точки эффективности [рост, стандартное отклонение роста (HSDS), скорость роста и стандартное отклонение скорости роста (HVSDS)], вторичные конечные точки эффективности [инсулиноподобный фактор роста 1 (IGF-I) и белок-3, связывающий инсулиноподобный фактор роста (IGFBP-3)], а также показатели безопасности. В исследовании 1 все варианты лечения обеспечивали сопоставимое увеличение роста. Разница в средней скорости роста между Somatropin Powder и референтным препаратом rhGH после поправки на исходные значения через 9 месяцев составила −0,20 см/год (95% ДИ от −1,34 до 0,94), а разница в среднем HVSDS — 0,76 (95% ДИ от −0,57 до 2,10). Эти очень небольшие различия свидетельствуют о сопоставимой терапевтической эффективности обоих препаратов. Результаты исследования 2 соответствовали результатам исследования 1. Была продемонстрирована эквивалентная терапевтическая эффективность, а также клиническая сопоставимость по безопасности и иммуногенности Somatropin Powder и референтного препарата rhGH, а также Somatropin Powder и Somatropin Solution. Профили безопасности и иммуногенности были сходными и соответствовали ожидаемым на основании опыта применения препаратов rhGH.