Терапевтическое применение редактирования генома с помощью РНК-направляемой системы CRISPR

Быстрое развитие технологий редактирования генома на основе программируемых нуклеаз позволило целенаправленно выключать и исправлять гены как in vitro, так и in vivo. Это открывает возможность точно редактировать заданные участки генома, изменяя функцию генов у животных и растений. Среди нескольких типов программируемых нуклеаз система CRISPR-Cas9 типа II, основанная на коротких палиндромных повторах, регулярно расположенных группами и разделённых промежутками (CRISPR), и ассоциированной с ними нуклеазе 9 (Cas9), за последние годы значительно усовершенствовалась и получила широкое применение в исследованиях, медицине и биотехнологии. CRISPR-Cas9 обеспечивает высокоэффективное редактирование генов в терапевтических целях — от стволовых клеток пациентов до моделей на животных. Однако разработка терапевтических подходов и методов доставки остаётся серьёзной проблемой для биомедицинского применения. В обзоре рассмотрены терапевтические применения системы CRISPR-Cas9, а также перспективы и связанные с ними трудности.