Применение инструментов редактирования генома CRISPR/Cas9 для создания моделей при поиске лекарственных препаратов

Система CRISPR/Cas9, основанная на коротких палиндромных повторах, регулярно расположенных группами, и ассоциированном с ними белке 9, позволяет целенаправленно модифицировать геном. Простота этой системы, лёгкость её конструирования и возможность одновременного воздействия на несколько генов делают её предпочтительным инструментом для многих задач. Система произвела революцию в редактировании генов, регуляции транскрипции, визуализации генома и эпигенетической модификации. В этом обзоре рассмотрены открытие CRISPR/Cas9, механизм её действия, применение в медицине и создании животных моделей, а также способы доставки. Кроме того, показано, как система CRISPR/Cas9 может повлиять на разработку лекарств следующего поколения, ускоряя выявление и валидацию перспективных мишеней. Создание с её помощью точных моделей заболеваний позволит быстрее проводить функциональный скрининг лекарственных препаратов.