Индуцированные плюрипотентные стволовые клетки для моделирования сердечно-сосудистых заболеваний и прецизионной медицины: научное заявление Американской ассоциации сердца

Индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (ИПСК) открывают беспрецедентные возможности для изучения физиологии и заболеваний человека на клеточном уровне. Их также можно использовать в прецизионной медицине, например для индивидуального тестирования лекарственных препаратов. В этом заявлении подробно рассматриваются происхождение линий ИПСК, их применение для моделирования сердечно-сосудистых заболеваний и в прецизионной медицине, а также стратегии расширения их использования в биомедицинских исследованиях. ИПСК человека обладают свойствами, которые делают их особенно подходящими для моделирования заболеваний: они имеют человеческое происхождение и, следовательно, несут геном человека; они плюрипотентны, то есть в принципе могут дифференцироваться в любые типы соматических клеток организма; они являются стволовыми клетками и потому способны размножаться, образуя из одной клетки миллионы и даже миллиарды потомков. ИПСК позволяют изучать клетки, генетически соответствующие конкретному пациенту, а методы редактирования генома — вводить генетические варианты или исправлять их. Первые успехи достигнуты в применении ИПСК для углублённого изучения кардиомиопатий, нарушений ритма сердца, заболеваний клапанов и сосудов, а также метаболических факторов риска ишемической болезни сердца. Это перспективное направление пока находится на начальном этапе развития. ИПСК также лишь начинают использовать для подбора оптимальных лекарственных препаратов пациентам, от которых были получены клетки. Цель заявления: (1) обобщить современное состояние науки о применении ИПСК для моделирования сердечно-сосудистых фенотипов и заболеваний и скрининга лекарственных препаратов; (2) определить возможности и сложности применения ИПСК для моделирования заболеваний и прецизионной медицины; (3) обозначить стратегии, способствующие использованию ИПСК в биомедицинских исследованиях. В заявлении не рассматривается применение стволовых клеток в качестве регенеративной терапии, например их трансплантация в организм для лечения ишемической болезни сердца или сердечной недостаточности.