Группа совместных исследований в детской ревматологии: более четырех десятилетий ключевых клинических исследований лекарственных препаратов у детей с ревматическими заболеваниями

Значимость: Специализированные исследовательские сети необходимы для регистрации препаратов для лечения редких заболеваний у детей. Они помогают реализовать потенциал международных законодательных инициатив, принятых после признания того, что большинству детей назначают препараты, для которых наиболее эффективные дозы и схемы применения в педиатрической популяции не установлены. Группа совместных исследований в детской ревматологии (PRCSG) — североамериканская сеть клинических исследований, специализирующаяся на испытаниях новых методов лечения детей с ревматическими заболеваниями. В этом обзоре описаны стратегии, с помощью которых сеть добивается регистрации лекарственных и биологических препаратов для лечения ревматических заболеваний у детей, в частности ювенильного идиопатического артрита.

Наблюдения: Проведение клинических исследований редких заболеваний у детей требует набора пациентов в разных странах. При поддержке PRCSG или под ее руководством разработаны высокочувствительные к изменениям и валидированные комбинированные показатели эффективности препаратов. Для редких детских заболеваний, сопровождающихся значительным бременем болезни, необходимы специализированные исследовательские центры и особые дизайны исследований: это позволяет проводить испытания с достаточной статистической мощностью и соответствовать высоким стандартам, необходимым для внесения показаний в инструкции к препаратам регулирующими органами. Для более эффективной оценки новых перспективных препаратов применялись инновационные дизайны исследований. Все эти подходы были разработаны или совместно разработаны исследовательской сетью PRCSG.

Выводы и значение: Специализированные исследовательские сети в детской ревматологии, такие как PRCSG, изменили спектр доступных методов лечения и улучшили общие исходы заболеваний у детей с ревматическими заболеваниями.