Стратегии лечения наследственной оптической нейропатии Лебера
Treatment strategies for Leber hereditary optic neuropathy
Аннотация
Цель обзора: Наследственная оптическая нейропатия Лебера — наиболее распространённое первичное заболевание митохондриальной ДНК в популяции, характеризующееся неблагоприятным прогнозом для зрения. В статье рассмотрены разработка стратегий лечения этого заболевания, доказательная база и нерешённые клинические задачи.
Новые данные: Накапливаются данные о том, что усиление биогенеза митохондрий может быть эффективной стратегией защиты ганглиозных клеток сетчатки при наследственной оптической нейропатии Лебера. В настоящее время эффективность вирусной генотерапии у пациентов с мутацией митохондриальной ДНК m.11778G>A изучается в ряде клинических исследований. Женщинам — носительницам мутаций, планирующим беременность, предлагают митохондриальную заместительную терапию для предотвращения передачи патогенных мутаций митохондриальной ДНК по материнской линии.
Резюме: Хотя возможности патогенетического лечения пока ограничены, углубление понимания механизмов развития наследственной оптической нейропатии Лебера открывает путь к сочетанию нейропротективных и генно-терапевтических подходов при этом митохондриальном заболевании зрительного нерва.
Переведем эту статью за 1 час
Загрузите PDF, а мы сделаем полный перевод, краткий конспект и красивую инфографику.
Попробовать бесплатно →Также в Подтеме: еженедельные литобзоры, база международных клинреков и конспекты свежих мед. статей и подкастов каждый день.