Диагностика и терапевтическое применение CRISPR с точностью до одной пары оснований

Система CRISPR (короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами и разделённые промежутками) широко признана универсальным инструментом редактирования генома с большим потенциалом для медицинского применения. Надёжное различение аллелей — один из важнейших факторов успешного использования этой технологии для создания высокоточных методов лечения и диагностики. Инструменты редактирования генома на основе CRISPR способны с высокой точностью различать целевые участки генома, отличающиеся одним основанием; это обеспечивается особенностями структуры белков Cas и последовательностей направляющих РНК. В этом обзоре описаны структурные особенности формирования рибонуклеопротеиновых комплексов из белков CRISPR и направляющих РНК, которые распознают целевые последовательности ДНК. Понимание этих структурных основ позволило разработать новые технологии редактирования генома с повышенной точностью до одного основания для надёжного различения конкретных аллелей.