Лечение гидроксикарбамидом снижает скорость кровотока по данным транскраниальной допплерографии при отсутствии трансфузионной поддержки у детей с серповидноклеточной анемией, повышенной скоростью кровотока по данным транскраниальной допплерографии и церебральной васкулопатией: исследование EXTEND

В исследовании EXTEND (EXpanding Treatment for Existing Neurological Disease) изучали, снижает ли гидроксикарбамид скорость кровотока по данным транскраниальной допплерографии (ТКД) у ямайских детей с серповидноклеточной анемией (SCA) и повышенной скоростью кровотока по данным ТКД, перенёсших или не перенёсших инсульт. В исследование включили 43 ребёнка в возрасте 2–17 лет с исходной максимальной усреднённой по времени средней скоростью кровотока (TAMV) ≥170 см/с. В зависимости от лечения и наличия инсульта в анамнезе детей распределили по трём категориям риска: группа 1 — без инсульта в анамнезе, получавшие гидроксикарбамид (n = 12); группа 2 — без инсульта в анамнезе, не получавшие гидроксикарбамид (n = 21); группа 3 — перенёсшие инсульт, не получавшие гидроксикарбамид (n = 10). Гидроксикарбамид назначали открытым способом в дозе 20 мг/кг/сут с последующим повышением до максимально переносимой дозы на фоне лёгкой миелосупрессии; средняя доза составила 25,4 ± 4,5 мг/кг/сут. ТКД проводили каждые 6 месяцев, а МРТ и МР-ангиографию головного мозга — исходно и через 18 месяцев лечения гидроксикарбамидом. Максимальная TAMV достоверно снизилась по сравнению с исходным уровнем на 24 ± 30 см/с (P < 0,0001); сходное снижение наблюдалось во всех группах. Клинический инсульт развился у пяти детей: у одного ребёнка в группе 1, ни у одного в группе 2 и у четырёх в группе 3; частота инсульта между группами различалась (P = 0,0032). У детей без клинического инсульта показатели МРТ и МР-ангиографии головного мозга оставались стабильными. Исследование EXTEND продемонстрировало осуществимость и пользу применения гидроксикарбамида в максимально переносимой дозе для снижения скорости кровотока по данным ТКД и уменьшения риска инсульта у детей с SCA без анамнеза первичного инсульта в условиях ограниченных ресурсов, где трансфузионная терапия не проводится.