Безопасность и эффективность рекомбинантного гормона роста человека у детей с синдромом Тернера: данные исследования PATRO Children

Введение: PATRO Children — международное наблюдательное исследование пострегистрационного надзора за биосимиляром рекомбинантного гормона роста человека — соматропином (Omnitrope®, Sandoz), одобренным Европейским агентством по лекарственным средствам в 2006 году. Представлены данные о безопасности и эффективности лечения пациентов с синдромом Тернера (СТ).

Методы: В исследование включали младенцев, детей и подростков с СТ, получавших Omnitrope® в соответствии с обычной клинической практикой. Для оценки безопасности регистрировали нежелательные явления (НЯ), а эффективность лечения оценивали по скорости роста (HV), SDS роста (HSDS) и SDS скорости роста (HVSDS).

Результаты: По состоянию на август 2019 года в исследование включили 348 пациенток с СТ из 130 центров. На исходном уровне 314 пациенток (90,2%) не достигли полового созревания, а 284 (81,6%) ранее не получали рекомбинантный гормон роста. Средний возраст на исходном уровне составил 9,0 года (диапазон 0,7–18,5), средняя продолжительность лечения в исследовании — 38,5 месяца (SD 26,8). НЯ зарегистрировали у 170 пациенток (48,9%); у 25 (7,2%) они были расценены как связанные с лечением. Зарегистрировано одно серьёзное НЯ, связанное с лечением, — внутричерепная гипертензия. Через 3 года лечения среднее изменение SDS роста (ΔHSDS) составило +1,17 у ранее не получавших гормон роста пациенток до начала полового созревания и +0,1 у пациенток той же стадии полового развития, ранее получавших лечение. Конечного роста достигла 51 пациентка (31,1%), в том числе 35 ранее не получавших гормон роста; у этих пациенток средний SDS роста на момент начала лечения Omnitrope® составлял −2,97 (SD 1,03), а средний SDS конечного роста — −2,02 (SD 0,9).

Выводы: Полученные в обычной клинической практике данные свидетельствуют о хорошей переносимости и эффективности биосимиляра рекомбинантного гормона роста у пациенток с СТ. Оптимизация дозы гормона роста может способствовать достижению большего конечного роста.