Сколько стоит исследование и разработка нового лекарственного препарата? Систематический обзор и оценка

Введение: Продолжается обсуждение жизнеспособности действующей коммерческой модели исследований и разработок (R&D). Одной из спорных тем является стоимость вывода на рынок нового молекулярного соединения (NME).

Цель: Оценить диапазон и пригодность опубликованных оценок затрат на R&D с точки зрения того, насколько они отражают фактические затраты фармацевтической отрасли.

Методы: Проведён систематический обзор литературы по публикациям, найденным в электронных базах данных PubMed, Embase и EconLit, а также в ранее опубликованном обзоре. В обзор включали статьи, опубликованные до марта 2020 года и содержавшие оценки совокупных затрат на R&D; всего включено 22 статьи, в которых представлены 45 уникальных оценок затрат. Учитывали только публикации с чётким описанием методов сбора информации и оценки затрат на R&D; поэтому три отчёта были исключены. Извлекали средние затраты на R&D в расчёте на NME до вывода препарата на рынок и пересчитывали их в доллары США по курсу 2019 года с использованием дефлятора цен валового внутреннего продукта (ВВП). Пригодность оценок затрат на R&D оценивали по системе баллов, учитывающей три области: (1) способы получения показателей успешности и длительности разработки, использованных при оценке затрат; (2) учёт потенциальных источников вариабельности затрат на R&D; (3) компоненты, включённые в расчёт затрат.

Результаты: Оценки совокупных средних капитализированных затрат на R&D до вывода препарата на рынок значительно различались — от 161 млн до 4,54 млрд долл. США в ценах 2019 года. Самые высокие оценки по терапевтическим областям получены для противоопухолевых препаратов — от 944 млн до 4,54 млрд долл. США. Анализ выявил тенденцию к увеличению затрат на R&D в расчёте на NME с течением времени, однако при оценке пригодности по системе баллов связи между оценками затрат и рейтингом исследований не обнаружено. Доказательств повышения баллов пригодности с течением времени также не получено.

Выводы: Универсально правильного ответа на вопрос о средних затратах на исследование и разработку NME не существует. В будущих исследованиях необходимо явно учитывать ранее игнорировавшиеся переменные, которые, вероятно, объясняют часть вариабельности оценок, а также находить компромисс между прозрачностью и общедоступностью данных, с одной стороны, и их специфичностью — с другой. Использование предложенной системы оценки пригодности может помочь в решении этих задач.