Новые концепции терапии микроРНК: от клеток до клиники

МикроРНК (miRNA) — мощные генетические регуляторы: одна микроРНК может управлять целыми клеточными сигнальными путями, взаимодействуя с широким спектром генов-мишеней. Благодаря этому микроРНК представляют большой интерес как терапевтические инструменты для восстановления клеточных функций, нарушенных при заболевании. Однако это свойство одновременно является их недостатком, поскольку многочисленные клеточные эффекты микроРНК практически неизбежно приводят к внецелевым воздействиям. В этом обзоре рассмотрены основные проблемы и стратегии их решения, которые необходимо преодолеть для терапевтического применения микроРНК. Особое внимание уделено подходам, уже изучаемым в клинических исследованиях.