Производство терапевтических экзосом: от лабораторных исследований до промышленного выпуска

Разработка процесса производства экзосомных препаратов для коммерческого применения начинается на лабораторном этапе. Для вывода препарата на рынок необходимо пройти этапы производства, характеристики и разработки лекарственной формы, организовать выпуск для клинического применения в соответствии с надлежащей производственной практикой (GMP) и тесно взаимодействовать с регулирующими органами. Экзосомы — разновидность наночастиц, также известных как малые внеклеточные везикулы, — привлекают внимание как новые средства для лечения различных заболеваний благодаря способности доставлять генетические или биологически активные молекулы в клетки-мишени. Хотя многие фармацевтические компании постепенно разрабатывают препараты на основе экзосом, для производства экзосом клинического качества, пригодных для терапевтического применения, остаётся преодолеть множество препятствий. В этом мини-обзоре обсуждаются трудности производства терапевтических экзосом, включая разработку клеточных линий, культивирование клеток на этапе получения продукта и последующую очистку. Разработка подходящих форм для хранения экзосом и создание производственных площадок, соответствующих GMP, также остаются сложными задачами при получении экзосом клинического качества. Поскольку согласованные руководства по производству терапевтических экзосом отсутствуют, для успешной разработки таких препаратов необходимо тесное взаимодействие регулирующих органов и компаний. В обзоре представлены трудности и перспективы производства экзосом клинического качества и контроля их качества.