Доставка компонентов для редактирования генома CRISPR/Cas9 на основе липидных наночастиц

Редактирование генов с помощью систем CRISPR/Cas9 может стать эффективным методом лечения генетических заболеваний и некоторых видов рака. Однако доставка компонентов CRISPR сопряжена с трудностями, поэтому для безопасного и эффективного редактирования генома необходимы сложные системы доставки. Липидные наночастицы (ЛНЧ) стали перспективной невирусной платформой для редактирования генома с помощью CRISPR благодаря низкой иммуногенности и гибкости применения. В этом обзоре изложены основы генной терапии с использованием CRISPR, а также характеристики ЛНЧ, позволяющие применять их для доставки компонентов CRISPR. Далее рассмотрены трудности доставки CRISPR, которые за последнее десятилетие стимулировали значительный прогресс в разработке новых, безопасных и оптимизированных составов ЛНЧ. В заключение обсуждаются особенности применения ЛНЧ для доставки CRISPR и перспективы клинического внедрения редактирования генов с использованием ЛНЧ.