Пароксизмальная ночная гемоглобинурия: биология и лечение
Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: Biology and Treatment
Аннотация
Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) — это доброкачественное клональное заболевание кроветворения, характеризующееся отсутствием белков, закреплённых за мембраной гликозилфосфатидилинозитольным якорем (GPI-AP), вследствие соматических мутаций в гене PIGA, участвующем в биосинтезе якоря фосфатидилинозитол-гликана, класс A. Клинические проявления ПНГ — внутрисосудистый гемолиз, тромбофилия и недостаточность костного мозга. Лечение ПНГ в основном основано на комплемент-таргетной терапии (ингибиторах C5); при этом изучаются новые препараты, воздействующие на другие факторы комплементного каскада, чтобы уменьшить сохраняющийся внутрисосудистый и внесосудистый гемолиз. Этот обзор суммирует биологию ПНГ и современные стратегии лечения с целью быть понятным широкой аудитории, интересующейся гематологическими заболеваниями.
Переведем эту статью за 1 час
Загрузите PDF, а мы сделаем краткий конспект, красивую инфографику и завернем в PDF.
Попробовать бесплатно →Также в Подтеме: еженедельные литобзоры, база международных клинреков и конспекты свежих мед. статей и подкастов каждый день.