Эффективность патисирана после перехода с тафамидиса при наследственном транстиретин-опосредованном амилоидозе с полинейропатией

Введение и цель: Наследственный транстиретин-опосредованный амилоидоз с полинейропатией (ATTRv-PN, где v означает вариант) — редкое прогрессирующее заболевание, связанное с поражением нескольких систем органов. В исследовании оценивали результаты лечения в реальной клинической практике у пациентов с ATTRv-PN, перешедших с тафамидиса на патисиран, а также причины смены терапии.

Методы: Ретроспективный анализ медицинской документации в крупном специализированном центре. Из карт пациентов с ATTRv-PN, перешедших с тафамидиса на патисиран не позднее 30 августа 2019 года, извлекали демографические и клинические данные, сведения о причинах смены терапии и показатели заболевания — от начала лечения тафамидисом до завершения 12-месячного курса патисирана.

Результаты: В исследование включили 24 пациента с ATTRv-PN; у 50,0% выявлен вариант V30M, средний возраст составил 67,3 года (стандартное отклонение — 8,0). До перехода на патисиран, во время лечения тафамидисом (в среднем 30,1 месяца; стандартное отклонение — 17,5), состояние пациентов ухудшалось по нескольким показателям полинейропатии, включая способность ходить, оценку по шкале Neuropathy Impairment Score и вегетативную функцию. Основной причиной перехода на патисиран было прогрессирование полинейропатии на фоне тафамидиса. После 12 месяцев лечения патисираном (в среднем 11,7 месяца; стандартное отклонение — 1,4) прогрессирование по этим показателям замедлилось либо отмечалось улучшение.

Выводы: Переход с тафамидиса на патисиран замедлял снижение функциональных возможностей; у большинства пациентов в течение 12 месяцев лечения патисираном хотя бы один показатель полинейропатии стабилизировался или улучшился. Своевременный переход на патисиран может помочь избежать быстрого прогрессирования заболевания у пациентов с ATTRv-PN.