Современные и перспективные терапевтические мишени при эссенциальном треморе: критическая оценка последних доклинических и клинических исследований

Введение: Эссенциальный тремор (ЭТ) — распространённое гиперкинетическое двигательное расстройство, приводящее к значительному снижению качества жизни. Однако эффективность широко применяемых препаратов часто оказывается неудовлетворительной. Поэтому необходимы более эффективные методы лечения, воздействующие на новые терапевтические мишени.

Цель: Провести обзор литературы о последних клинических и доклинических исследованиях лечения ЭТ, выявить и обсудить перспективные терапевтические мишени.

Методы: 25 марта 2025 года авторы выполнили поиск публикаций в базах данных PubMed и Scopus по различным поисковым запросам и включили в обзор релевантные статьи. Текущие клинические исследования при ЭТ выявляли по данным реестра https://clinicaltrials.gov/.

Результаты: Данные доклинических исследований послужили основанием для проведения клинических исследований ряда фармакологических препаратов, включая антагонисты кальциевых каналов T-типа, модуляторы ГАМК-рецепторов, модуляторы SK-каналов и средства, воздействующие на глутаматергическую нейротрансмиссию. Однако некоторые перспективные клинические исследования дали отрицательные результаты, а результаты других исследований фаз 2 и 3 пока не получены. В доклинических исследованиях выявлены и другие фармакологические мишени, которые ещё не были подтверждены в клинических исследованиях. При глубокой стимуляции мозга и хирургии с использованием сфокусированного ультразвука под контролем магнитно-резонансной томографии эффективность показала не только вентральное промежуточное ядро таламуса, но и задняя субталамическая область, возможно благодаря её близости к зубчато-красноядерно-таламическому тракту. Другими потенциальными методами лечения ЭТ являются неинвазивная стимуляция головного и спинного мозга, а также периферическая стимуляция.

Выводы: Новые терапевтические мишени, включая фармакологические, хирургические и неинвазивные методы стимуляции, продемонстрировали перспективность при ЭТ. Для перевода результатов доклинических исследований в эффективные стратегии лечения необходимы дальнейшие клинические исследования.