Эффективность деландистрогена моксепарвовека при мышечной дистрофии Дюшенна: систематический обзор и метаанализ

Деландистроген моксепарвовек недавно был одобрен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Препарат использует аденоассоциированный вирус для доставки гена микродистрофина, однако доказательная база пока ограничена. Целью исследования была оценка влияния деландистрогена моксепарвовека на двигательную функцию и безопасность у пациентов с МДД. Систематический поиск в базах данных MEDLINE, Scopus, Web of Science и Cochrane Library проводили с момента их создания по май 2025 г. В обзор включали клинические исследования, в которых оценивали эффективность или безопасность деландистрогена моксепарвовека у пациентов с МДД. Эффективность оценивали по шкале North Star Ambulatory Assessment (NSAA), тестам на время вставания из положения лёжа (TTSTAND), подъёма по четырём ступеням (TTCLIMB), прохождения 100 м и бега на 10 м; для оценки безопасности определяли долю основных нежелательных явлений. Для каждого исхода выполняли метаанализ. В обзор включили пять исследований с участием 190 пациентов в возрасте от 4,8 до 6,0 года. Через один год в исследованиях с оценкой показателей до и после лечения улучшение по шкале NSAA составило 2,63 балла (95% ДИ 1,74–3,52), а время выполнения теста TTSTAND уменьшилось на 0,29 с (95% ДИ от −0,52 до −0,06). По сравнению с плацебо время выполнения теста TTSTAND уменьшилось на 0,64 с (95% ДИ от −0,99 до −0,30). Кроме того, у пациентов в возрасте 4–5 лет эффект по некоторым исходам был выражен сильнее. Тяжёлые нежелательные явления отмечались у 10–15% участников. Через год после лечения деландистроген моксепарвовек оказывал умеренное влияние на прогрессирование МДД. Ожидается, что будущие исследования подтвердят эту эффективность, особенно при более длительном наблюдении, поскольку восстановить утраченную или не приобретённую двигательную функцию трудно.