Заместительная терапия тестостероном у подростков и молодых взрослых с синдромом Прадера—Вилли: эффективность и влияние на поведение

Введение: Гипогонадизм при синдроме Прадера—Вилли (СПВ) у подростков и взрослых мужского пола связан со снижением минеральной плотности костной ткани (МПК). Заместительная терапия тестостероном (ЗТТ) повышает МПК и способствует половому созреванию, однако может усугубить уже имеющиеся нарушения поведения у мужчин с СПВ.

Цель: Оценить влияние ЗТТ на поведение, МПК и состав тела у подростков и молодых взрослых с СПВ.

Дизайн: Продольное наблюдательное исследование в нидерландской когорте пациентов с СПВ.

Участники: 59 пациентов мужского пола с СПВ старше 14 лет, получавших гормон роста.

Методы: Поведение оценивали с помощью родительской версии Developmental Behaviour Checklist (DBC-P). Выполняли двухэнергетическую рентгеновскую абсорбциометрию для определения МПК поясничного отдела позвоночника и всего тела, безжировой массы тела (LBM) и доли жировой массы (FM%).

Результаты: В исследование вошли 59 пациентов; медиана возраста (межквартильный размах) составила 22,57 (18,46–26,35) года, 44 пациента получали ЗТТ. Медиана возраста на момент начала ЗТТ составила 16,6 года. Три пациента (6,8%) окончательно прекратили ЗТТ из-за проблемного поведения. У 30 пациентов (68,2%) поведение не требовало изменения дозы или прекращения терапии. Общий балл DBC-P во время ЗТТ значимо не изменился. После начала ЗТТ показатели МПК по SDS стабилизировались; через 5 лет средняя разница с исходным уровнем составила 0,24 (95% ДИ от −0,06 до 0,54; p = 0,107) для МПК поясничного отдела позвоночника и −0,28 (95% ДИ от −0,50 до −0,06; p = 0,014) для МПК всего тела. Показатель LBM по SDS улучшился, а показатель FM% по SDS существенно не изменился.

Выводы: При тщательном наблюдении ЗТТ позволяет поддерживать МПК и улучшать состав тела у мужчин с СПВ и гипогонадизмом; в большинстве случаев влияние на поведение незначительно.