Лечение миелофиброза оксиметолоном

Для изучения эффекта терапии оксиметолоном при распространённом миелофиброзе в проспективном многоцентровом исследовании 11 пациентам (4 женщинам и 7 мужчинам) длительно назначали оксиметолон в дозе 3–5 мг/кг массы тела. У пяти пациентов ранее была диагностирована истинная полицитемия. У всех пациентов исходно имелась анемия; у 4 — также лейкопения, у 10 — тромбоцитопения. У всех выявлялась гепатоспленомегалия различной степени выраженности. До начала лечения пяти пациентам регулярно требовались гемотрансфузии. В 9 из 15 проведённых курсов после терапии андрогенами отмечалась нормализация показателей периферической крови или существенное улучшение (повышение концентрации гемоглобина более чем на 3 г/дл или числа тромбоцитов более чем на 50 × 10⁹/л). Значимое улучшение отмечалось как по уровню гемоглобина, так и по числу тромбоцитов. Потребность в гемотрансфузиях полностью исчезла у всех 5 пациентов. После снижения дозы оксиметолона или прекращения лечения у 4 пациентов произошёл рецидив; у 2 из них повторный курс оказался эффективным. У одного пациента число эритроцитов вернулось к исходным значениям, соответствовавшим полицитемии, а другой умер от острого лейкоза. Результаты исследования позволяют предположить, что андрогены могут быть эффективны при распространённом миелофиброзе, сопровождающемся анемией, требующей гемотрансфузий, или тяжёлой тромбоцитопенией.