Лечение идиопатической низкорослости гормоном роста

Применение гормона роста (ГР) у детей низкого роста без классического дефицита ГР (идиопатическая низкорослость, ИН) остаётся предметом серьёзных споров. ИН — многофакторное состояние с множеством возможных причин, а не отдельная диагностическая категория; по существу, это диагноз исключения. Прежде чем диагностировать синдром ИН у пациента со значительной низкорослостью, необходимо тщательно оценить состояние компонентов оси ГР/инсулиноподобного фактора роста (ИФР) и исключить другие возможные причины низкого роста. В целом у большинства пациентов с ИН можно ожидать достижения взрослого роста в пределах нормы. Пациенты с ИН, у которых этого не произойдёт, как правило, имеют неблагоприятный исходный прогноз конечного роста и впервые обращаются в более раннем возрасте. Вероятность достижения нормального взрослого роста ниже также у пациентов с ИН и меньшим целевым ростом, рассчитанным по росту родителей. Кроме того, несколько исследований показали, что в целом мальчики с ИН не достигают исходно прогнозируемого конечного роста. В большинстве исследований лечения ИН гормоном роста показаны кратковременное увеличение скорости роста и относительной величины роста. Однако отдалённые результаты такого лечения описываются по-разному: как отсутствие значимых изменений, небольшое увеличение или значительное увеличение конечного роста. Одно из крупнейших и наиболее оптимистичных исследований лечения ИН гормоном роста — совместное исследование в США при поддержке Genentech. В нём 121 пациенту с ИН без классически определяемого дефицита ГР назначали ГР в дозе 0,3 мг/кг в неделю на срок до 9 лет. Из них 51 пациент достиг почти конечного роста: костный возраст составил ≥16 лет у мальчиков и ≥14 лет у девочек. Средняя разница между первым доступным прогнозом конечного роста до начала лечения и прогнозом при почти достигнутом конечном росте составила 5,7 см у мальчиков и 6,5 см у девочек. Наиболее сильными предикторами ответа на лечение, которые можно было оценить до начала терапии ГР, были костный возраст и исходный прогноз конечного роста. Увеличение роста на фоне лечения ГР не позволило повысить средний ожидаемый конечный рост до целевого роста, рассчитанного по росту родителей, или полностью компенсировать низкий исходный прогноз конечного роста. Неясно, обусловлено ли это увеличение ожидаемого конечного роста у пациентов с ИН коррекцией тонкого нарушения секреции или действия ГР либо фармакологическим эффектом ГР. Решение о назначении ГР при ИН требует комплексной оценки точности диагностики дефицита ГР или нарушения оси ГР/ИФР, прогнозируемого конечного роста и костного возраста пациента, потенциальной пользы лечения и экономических последствий для системы здравоохранения. В целом лечение ГР следует рассматривать только у молодых пациентов с ИН и неблагоприятным исходным прогнозом конечного роста; назначение ГР более старшим пациентам с нормальным прогнозом конечного роста не оправдано.