Пилотное исследование применения гормона роста у мальчиков с прогнозируемой низкорослостью во взрослом возрасте и почти завершившимся ростом

Введение: Влияние начала терапии рекомбинантным гормоном роста человека (rhGH) на рост при его почти полном завершении не изучалось у половозрелых мальчиков, которым во взрослом возрасте прогнозировали идиопатическую низкорослость (ISS), поскольку считалось, что на столь поздней стадии полового созревания благоприятного результата добиться невозможно.

Цель: 1) Изучить влияние начала терапии rhGH при почти завершившемся росте у мальчиков с ISS. 2) Выявить факторы, позволяющие прогнозировать ответ на rhGH.

Участники: У 15 мальчиков в возрасте 15,5 ± 1 года, завершавших половое созревание, скорость роста составляла <2 см за 6 мес.; прогнозируемый конечный рост (PAH) был ниже −2,5 показателя стандартного отклонения (SDS).

Методы: Участники получали rhGH в дозе 0,50 ± 0,06 мг/кг в неделю по протоколу лечения с целевыми показателями. Терапию rhGH прекращали, если рост составлял менее 0,5 см за 3 мес. или рост достигал 169 см. В начале терапии измеряли уровень тестостерона, скорость роста, рост, концентрацию IGF-1 в сыворотке крови, костный возраст по кисти и запястью, а также оценку по коленному суставу; уровень IGF-1 и рост контролировали каждые 3 мес. Была разработана формула для расчёта PAH. Рассчитывали прирост роста (HI: конечный рост минус рост на момент начала терапии) и превышение конечного роста над прогнозируемым (HG: конечный рост минус PAH).

Результаты: После терапии rhGH продолжительностью 11,1 ± 4,8 мес. показатель скорости роста в SDS увеличился с −2,5 ± 1,7 до 3,5 ± 4,3 (P = 2 × 10⁻⁴); HI составил 8,5 ± 3,7 см, HG — 6,8 ± 4,8 см. Конечный рост составил −1,8 ± 0,9 SDS против прогнозируемого −2,9 ± 0,6 SDS (P = 4 × 10⁻⁴). Оценка по коленному суставу (P = 2 × 10⁻³), скорость роста на момент начала терапии rhGH (P = 8 × 10⁻³) и доза rhGH (P = 8 × 10⁻³) были определены как предикторы HI и HG, тогда как костный возраст предиктором не был.

Выводы: Наше исследование позволяет предположить, что 1) короткий курс rhGH может значимо увеличить фактический конечный рост у мальчиков с ISS, начавших терапию при почти завершившемся росте; 2) для выявления пациентов, отвечающих на rhGH, следует использовать оценку по коленному суставу, а не костный возраст. Эти предварительные наблюдения требуют подтверждения в более крупных рандомизированных исследованиях.