Аллогенное введение мезенхимальных стволовых клеток для лечения метахроматической лейкодистрофии и синдрома Хёрлера (МПС-IH)

У пациентов с синдромом Хёрлера (мукополисахаридозом типа IH) и метахроматической лейкодистрофией (МЛД) развиваются выраженные поражения скелета и нервной системы, ограничивающие продолжительность жизни. Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток приводит к частичному регрессу клинических проявлений. Мы предположили, что некоторые из этих нарушений можно скорректировать с помощью инфузии аллогенных мультипотентных мезенхимальных стромальных клеток (МСК), полученных из костного мозга. Пациентам с синдромом Хёрлера (n = 5) или МЛД (n = 6), которым ранее успешно выполнили трансплантацию костного мозга от HLA-идентичного брата или сестры, ввели 2–10 × 10⁶ МСК/кг. Клетки выделили и размножили в культуре из аспирата костного мозга исходного донора. Токсических реакций, связанных с инфузией, не было. У большинства реципиентов МСК, очищенные методом культивирования, через 2 дня, 30–60 дней и 6–24 месяца после инфузии оставались клетками реципиента. У двух пациентов через 60 дней после инфузии методом FISH в костном мозге выявили 0,4 и 2% донорских МСК. У четырёх пациентов с МЛД после инфузии МСК значительно повысилась скорость проведения по нервам. Минеральная плотность костной ткани у всех пациентов сохранилась или несколько увеличилась. Клинически заметных изменений общего состояния, психического и физического развития после инфузии МСК не было. Мы заключаем, что инфузия аллогенных МСК безопасна и может быть связана с обратным развитием патологических процессов в некоторых тканях. Роль МСК в лечении синдрома Хёрлера и МЛД необходимо изучить дополнительно.