Новые ключевые проблемы при муковисцидозе

Муковисцидоз — мультисистемное заболевание, вызывающее тяжёлое хроническое поражение носовых пазух и лёгких, а также утрату экзокринной функции поджелудочной железы. Во всём мире им страдают около 70 000 человек. Разработка новых методов лечения за последние несколько десятилетий значительно повысила выживаемость: медиана прогнозируемой продолжительности жизни теперь составляет почти 40 лет, и всё больше пациентов с муковисцидозом доживают до зрелого возраста. Однако с появлением новых методов лечения и увеличением выживаемости возникли и новые проблемы ведения таких пациентов. В этой статье подробно рассмотрены две из них: хроническая лёгочная инфекция, вызванная метициллин-резистентным золотистым стафилококком, и приверженность пациентов сложным и отнимающим много времени схемам лечения. Кроме того, рассматривается главная задача — лечение первопричины муковисцидоза путём коррекции дисфункции хлорного канала CFTR (регулятора трансмембранной проводимости при муковисцидозе). Препараты, восстанавливающие функцию этого канала, вероятно, существенно изменят клинические исходы и подходы к лечению муковисцидоза в ближайшее десятилетие.