Технологии редактирования генома CRISPR-Cas9 для генной терапии человека: доставка и специфичность

Редактирование генома с помощью технологии CRISPR-Cas9 революционизирует изучение функции генов и, вероятно, приведёт к появлению нового класса средств для лечения широкого круга заболеваний. Для этого необходимо не только оценить эффективность и специфичность технологии, но и оптимизировать доставку её компонентов в клетки-мишени при каждом конкретном заболевании. В этом обзоре представлены различные способы доставки компонентов CRISPR-Cas9 в клетки, в том числе подходы, наиболее значимые для клинического применения. Кроме того, обсуждаются доступные методы оценки специфичности редактирования с помощью Cas9 — важного аспекта безопасности при разработке этой технологии.