Терапия микроРНК: на пути к новой эре лечения рака и других заболеваний

За чуть более чем два десятилетия после открытия первой микроРНК представления о биологии микроРНК значительно расширились. Изучение роли микроРНК в развитии заболеваний, особенно рака, показало, что они могут служить перспективными инструментами и мишенями для новых терапевтических подходов. Функциональные исследования подтвердили, что во многих случаях рака дисрегуляция микроРНК имеет причинное значение: микроРНК действуют как супрессоры опухолей или онкогены (онкомиР). Миметики микроРНК и молекулы, направленные против микроРНК (анти-miR), продемонстрировали перспективность на доклиническом этапе. Несколько препаратов, воздействующих на микроРНК, достигли стадии клинической разработки, включая миметик опухоль-супрессорной микроРНК miR-34, прошедший исследование фазы 1 для лечения рака, и анти-miR, направленные против miR-122, которые достигли исследований фазы 2 для лечения гепатита. В статье описаны последние достижения в понимании роли микроРНК при раке и других заболеваниях, а также представлен обзор разрабатываемых и изучаемых в клинике препаратов, воздействующих на микроРНК. Кроме того, обсуждаются трудности выявления наиболее эффективных терапевтических кандидатов и перспективы безопасной адресной доставки препаратов микроРНК.