Перспективы генной терапии при аутосомно-доминантной поликистозной болезни почек

Введение: Аутосомно-доминантная поликистозная болезнь почек (АДПБП) — наиболее распространённое наследственное заболевание почек в клинической практике. Основное проявление болезни — двустороннее прогрессирующее образование кист, нарушающее нормальную структуру почечной паренхимы и в конечном итоге приводящее к терминальной почечной недостаточности. АДПБП — гетерогенное заболевание, обусловленное мутациями генов PKD1 или PKD2, кодирующих поликистины 1 (PC1) и 2 (PC2); при этом вовлекаются многочисленные сигнальные пути.

Методы: Несмотря на то что причинные гены и нарушения сигнальных путей изучают уже несколько десятилетий, отсутствие эффективного лечения с меньшим числом побочных эффектов по-прежнему затрудняет работу многих врачей. Поэтому в настоящее время особенно востребована разработка новых подходов к лечению АДПБП.

Выводы: В обзоре основное внимание уделено патогенезу АДПБП, а затем рассматривается перенос генов как потенциальный метод лечения. Новые терапевтические подходы дают надежду на улучшение прогноза этого неизлечимого заболевания.