Современные достижения в лечении аутосомно-доминантной поликистозной болезни почек

Цель: Рассмотреть перспективные достижения в поиске эффективной лекарственной терапии аутосомно-доминантной поликистозной болезни почек (АДПБП).

Основные положения: Формирование и рост кист, характерных для АДПБП, приводят к неуклонному развитию почечных и внепочечных проявлений; по сравнению с другими формами хронической болезни почек заболевание прогрессирует быстрее и сопровождается более широким спектром осложнений. Пока ни один препарат для лечения АДПБП не получил одобрения Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA), что затрудняет удовлетворение медицинских потребностей таких пациентов. Для диагностики разработаны надежные ультразвуковые критерии, однако доказательств и данных о клинических исходах пока недостаточно для широкого применения молекулярного скрининга. Недавно завершившиеся и продолжающиеся клинические исследования указывают на несколько перспективных подходов к лечению АДПБП на основе доказательных данных. В крупном исследовании толваптан значительно уменьшал выраженность кистозного поражения и замедлял прогрессирование заболевания у пациентов с ранней стадией АДПБП. Препараты соматостатина также могут быть полезны для замедления прогрессирования болезни и лечения сопутствующего поликистоза печени. Исследования стволовых клеток и наномедицина могут открыть новые возможности для комплексного изучения АДПБП и, в конечном счете, воздействия на первопричины болезни, что потенциально позволит восстановить функцию почек.

Выводы: Ряд подходов к лекарственной терапии АДПБП выглядит перспективным, однако вряд ли позволит излечить заболевание. Это побуждает исследователей искать новые способы применения наномедицины и технологий на основе стволовых клеток, которые могли бы замедлить прогрессирование АДПБП и улучшить контроль осложнений.