Патисиран: первое одобрение в мире

Патисиран (ONPATTRO™) — двухцепочечная малая интерферирующая РНК, заключённая в липидную наночастицу для доставки в гепатоциты. Специфически связываясь с высококонсервативной последовательностью в 3′-нетранслируемой области матричной РНК мутантного и нормального транстиретина (TTR), патисиран вызывает её деградацию посредством РНК-интерференции. В результате снижаются концентрация белка TTR в сыворотке крови и отложение белка TTR в тканях. Препарат разработан компанией Alnylam Pharmaceuticals. Недавно его одобрили в США для лечения полинейропатии при наследственном транстиретин-опосредованном амилоидозе (hATTR) у взрослых, а затем в ЕС — для лечения hATTR у взрослых с полинейропатией I или II стадии. Рекомендуемая доза при однократном внутривенном введении в течение примерно 80 минут составляет 0,3 мг/кг один раз в 3 недели для пациентов с массой тела менее 100 кг и 30 мг один раз в 3 недели для пациентов с массой тела 100 кг и более. В статье обобщены ключевые этапы разработки патисиранa, предшествовавшие его одобрению.