Рилзабрутиниб: первое одобрение

Рилзабрутиниб (WAYRILZ™) — это низкомолекулярный, обратимый, высокоспецифичный ковалентный ингибитор BTK, разрабатываемый компанией Sanofi для лечения ряда иммунных и воспалительных заболеваний, включая иммунную тромбоцитопению, тёплую аутоиммунную гемолитическую анемию, серповидноклеточную болезнь, IgG4-ассоциированное заболевание, бронхиальную астму и хроническую спонтанную крапивницу. Как ингибитор BTK, рилзабрутиниб оказывает множественное иммуномодулирующее действие, включая снижение активации B-клеток и продукции аутоантител, ингибирование активности макрофагов и противовоспалительный эффект. В клинических исследованиях рилзабрутиниб был ассоциирован с устойчивым ответом тромбоцитов у пациентов с ранее леченной иммунной тромбоцитопенией. В статье обобщены этапы разработки рилзабрутиниба, приведшие к его первому одобрению для лечения взрослых с персистирующей или хронической иммунной тромбоцитопенией, у которых отмечен недостаточный ответ на предыдущее лечение.