Технология CRISPR/Cas9 как эффективный молекулярный инструмент генной терапии

CRISPR-Cas9 — направляемый РНК инструмент редактирования генома, обладающий рядом преимуществ перед традиционными методами, такими как нуклеазы с цинковыми пальцами и нуклеазы, подобные активаторам транскрипции: он экономически эффективен, гибок и прост в использовании. Несмотря на некоторые ограничения, связанные, например, с эффективной доставкой и безопасностью, CRISPR-Cas9 остаётся наиболее удобным инструментом редактирования генов. Благодаря способности системы CRISPR-Cas9 редактировать геном и исправлять причинные мутации её можно рассматривать как потенциальный терапевтический подход к лечению заболеваний, связанных с мутациями генома, в частности рака. В этом обзоре обсуждаются редактирование генов с помощью систем CRISPR-Cas, их классификация и механизм действия. Также рассматриваются терапевтическое применение системы CRISPR-Cas9 при заболеваниях, обусловленных мутациями, системы доставки, преимущества и ограничения метода, особое внимание уделено лечению рака.