Стратегии разработки терапевтических подходов на основе CRISPR

Технология редактирования генома на основе CRISPR (кластеризованных регулярно расположенных коротких палиндромных повторов) представляет собой новую систему РНК-направляемых нуклеаз, первоначально выявленную в составе адаптивной иммунной системы микроорганизмов. В последние годы систему CRISPR перепрограммировали для воздействия на определённые участки генома эукариот, и она стала мощным инструментом генной инженерии. Исследователи разработали множество подходов к повышению активности редактирования генома системой CRISPR-Cas и доставке её компонентов ex vivo и in vivo. Кроме того, эти стратегии применялись для редактирования генома в доклинических исследованиях и клинических испытаниях. В настоящем обзоре рассматриваются основные стратегии регуляции системы CRISPR-Cas и доставки её компонентов, а также современные терапевтические применения на этапе внедрения в клиническую практику.