Последующее исследование для оценки долгосрочной безопасности и эффективности дарвадстросела (терапии мезенхимальными стволовыми клетками) у пациентов с перинальной фистулизирующей болезнью Крона: рандомизированное контролируемое исследование фазы 3 ADMIRE-CD

Введение: Дарвадстросел — это расширенная аллогенная терапия мезенхимальными стволовыми клетками, полученными из жировой ткани, для лечения сложных перинальных свищей у пациентов с болезнью Крона. Ранее уже были опубликованы данные по безопасности и эффективности клинического исследования «Мезенхимальные стволовые клетки, полученные из жировой ткани, для индукции ремиссии при перинальной фистулизирующей болезни Крона», или ADMIRE-CD (NCT01541579), за период до 52 недель после лечения. Здесь представлены результаты расширенного 104-недельного наблюдения.

Цель: Оценить долгосрочную безопасность и эффективность дарвадстросела через 2 года после лечения у пациентов с болезнью Крона и сложными перинальными свищами.

Методы: Это было двойное слепое рандомизированное контролируемое исследование фазы 3 (ADMIRE-CD) у пациентов с перинальной фистулизирующей болезнью Крона. Расширение исследования проводили в нескольких больницах 7 европейских стран и Израиля. В расширенное наблюдение вошли 40 пациентов: 25 в группе дарвадстросела и 15 в контрольной группе. Дарвадстросел или физиологический раствор (контроль) вводили однократно локально после кюретажа свищевого хода и закрытия внутреннего отверстия (с предварительной установкой сетона). Всем пациентам разрешалось продолжать ранее назначенное медикаментозное лечение свищей. Серьёзные нежелательные явления, возникавшие на фоне лечения, регистрировали до 104-й недели. Клиническую ремиссию, определяемую как закрытие всех обработанных наружных отверстий, которые исходно дренировали, несмотря на осторожное надавливание пальцем, оценивали на 104-й неделе.

Результаты: Из 40 пациентов 37 завершили расширенное наблюдение. К 104-й неделе было зарегистрировано 7 серьёзных нежелательных явлений, связанных с лечением, из них 4 — между 52-й и 104-й неделями. На 104-й неделе клиническая ремиссия отмечена у 14/25 (56%) пациентов в группе дарвадстросела и у 6/15 (40%) в контрольной группе.

Ограничения: К ограничениям относятся небольшое число пациентов, вошедших в расширенное наблюдение, и отсутствие визуализирующих исследований на 104-й неделе.

Выводы: Дарвадстросел хорошо переносился, а клиническая ремиссия после его применения у пациентов с перинальной фистулизирующей болезнью Крона может сохраняться до 104 недель. Смотрите видеоаннотацию по адресу http://links.lww.com/DCR/B812. Номер ClinicalTrials.gov: NCT01541579.