Уточнённые критерии ответа на лечение при индолентном системном мастоцитозе, предложенные консорциумом ECNM-AIM

Индолентный системный мастоцитоз имеет благоприятный прогноз и не сокращает продолжительность жизни. Однако многие пациенты страдают от симптомов, обусловленных медиаторами тучных клеток, что существенно снижает качество жизни. К основным симптомам и признакам индолентного системного мастоцитоза относятся кожные, желудочно-кишечные и неврологические жалобы, скелетно-мышечная боль, кожные поражения, анафилаксия и остеопороз; их необходимо оценивать у всех пациентов до начала лечения и в процессе терапии. Для этого следует использовать валидированные специфичные для мастоцитоза показатели исходов, сообщаемых пациентами (PROMs). Сывороточную триптазу и аллельную нагрузку KIT D816V рекомендуется применять в качестве вторичных показателей эффективности, учитывая, что они не отражают тяжесть признаков и симптомов или связанное с ними снижение качества жизни, а косвенно характеризуют бремя тучных клеток. Изменение относительно исходного уровня на 90%, 60% и 30% соответствует полному ответу на лечение при изменении более чем на 90%, значимому ответу — от 60 до 90%, частичному ответу — от 30 до 60%; изменение менее чем на 30% расценивается как отсутствие ответа. Таким образом, для определения ответа на лечение у пациентов с индолентным системным мастоцитозом в клинических исследованиях и повседневной практике рекомендуется использовать PROMs в качестве первичных показателей эффективности.