Наследственная оптическая нейропатия Лебера: новые и перспективные методы лечения

Цель обзора: Обобщить последние достижения в лечении наследственной оптической нейропатии Лебера (LHON).

Последние данные: Идебенон — синтетический аналог убихинона (коэнзима Q10), обладающий антиоксидантными свойствами и являющийся компонентом митохондриальной дыхательной цепи. После первоначального одобрения препарата в Европе в 2015 году в недавних исследованиях оценивали его роль при длительном лечении LHON. В последние годы генная терапия стала перспективным альтернативным методом лечения LHON. Среди проведённых исследований RESCUE и REVERSE — два клинических исследования генной терапии фазы 3 у пациентов с LHON на ранних стадиях заболевания. В этих исследованиях односторонние интравитреальные инъекции привели к улучшению остроты зрения обоих глаз на 96-й неделе; улучшение зрения сохранялось через 3 года после лечения. В самом последнем клиническом исследовании LHON фазы 3 — REFLECT — после двусторонних интравитреальных инъекций отмечено значимое улучшение зрения по сравнению с группой, получавшей односторонние инъекции.

Выводы: Исторически LHON считалась неизлечимым заболеванием, однако последние достижения показывают, что новые фармакологические методы и генная терапия могут способствовать восстановлению зрения. Для подтверждения этих данных необходимы дальнейшие исследования.