Безопасность и эффективность терапии гормоном роста у детей: результаты анализа всей когорты KIGS

Введение: Международная база данных роста Kabi/Pfizer (KIGS) — крупная международная база данных, содержащая сведения о детях, получавших рекомбинантный гормон роста человека (rhGH) в условиях реальной клинической практики в 1987–2012 годах.

Цель: Оценить безопасность и эффективность rhGH по данным всей когорты KIGS.

Методы: Исследователи собирали данные о детях с нарушениями роста, получавших rhGH (соматропин, Genotropin; Pfizer). Безопасность оценивали у всех пациентов, получавших препарат, а эффективность — у тех, кто лечился не менее 1 года. В отдельную подгруппу вошли пациенты, получавшие лечение не менее 5 лет (из них не менее 2 лет до начала полового созревания) и достигшие роста, близкого к конечному (NAH). Основные исходы: нежелательные явления, серьёзные нежелательные явления и увеличение роста.

Результаты: В полной когорте KIGS (N = 83 803; 58% мальчиков) показаниями к лечению были идиопатический дефицит гормона роста (46,9%), органический дефицит гормона роста (10,0%), рождение малым для гестационного возраста (9,5%), синдром Тёрнера (9,2%), идиопатическая низкорослость (8,2%) и другие состояния (16,2%). Медиана продолжительности лечения rhGH составила 2,7 года, наблюдения — 3,1 года. Серьёзные нежелательные явления зарегистрированы у 3,7% пациентов, летальный исход — у 0,4%. Наиболее частыми серьёзными нежелательными явлениями были рецидив краниофарингиомы (n = 151), новообразование (n = 99), рак (n = 91) и сколиоз (n = 91). Медианное изменение SDS роста по Прадеру за первый год у детей до начала полового созревания составило 0,66 при идиопатическом дефиците гормона роста, 0,55 при идиопатической низкорослости, 0,58 при синдроме Тёрнера и 0,71 при рождении малым для гестационного возраста. Медианный прирост SDS роста, близкого к конечному, у мальчиков составил 1,79 при идиопатическом дефиците гормона роста, 1,37 при идиопатической низкорослости и 1,34 при рождении малым для гестационного возраста; у девочек — соответственно 2,07, 1,62, 1,07 и 1,57 при этих состояниях и синдроме Тёрнера.

Выводы: Данные KIGS — крупнейшей и наиболее длительно ведущейся международной базы детей, получавших rhGH, — показывают, что терапия rhGH безопасна и увеличивает рост в краткосрочной перспективе и рост, близкий к конечному, при дефиците гормона роста и других состояниях.