Терапия гормоном роста у детей, родившихся малыми к сроку гестации, с сохраняющейся низкорослостью (SGA-SS): уроки, извлечённые из международных баз данных реальной клинической практики, и направления будущих исследований

Дети, родившиеся малыми к сроку гестации (SGA), составляют примерно 5% новорождённых. Хотя у большинства в раннем детском возрасте происходит спонтанный догоняющий рост, у 10% и более низкорослость сохраняется после 2–4 лет; таких детей относят к группе SGA с сохраняющейся низкорослостью (SGA-SS). Рекомбинантный человеческий гормон роста (rhGH) уже более двух десятилетий одобрен для лечения SGA-SS, а многочисленные клинические исследования и обсервационные исследования реальной практики подтвердили его эффективность в улучшении роста в детском возрасте и конечного роста у взрослых. Однако ответ на лечение значительно варьирует, что, вероятно, отражает гетерогенную этиологию SGA-SS — от внутриутробных влияний среды до генетических и эпигенетических детерминант роста. За последние 40 лет крупные международные регистровые программы по конкретным препаратам (KIGS, GeNeSIS, NordiNet IOS, ANSWER, PATRO, NCGS и ECOS) предоставили ценнейшие данные о долгосрочной безопасности и эффективности отдельных схем терапии rhGH, включая тысячи пациентов с SGA-SS и длительное наблюдение. Данные по безопасности во всех регистрах последовательно показывают низкую частоту серьёзных нежелательных явлений без избыточного метаболического или онкологического риска по сравнению с исходными показателями в популяции. По мере расширения доступности секвенирования нового поколения генетические диагнозы теперь можно установить у значительной доли детей с SGA-SS, что открывает новые возможности для стратифицированного подхода к лечению. Будущие исследования должны быть сосредоточены на определении генотип-специфических ответов на рост, оптимизации режимов терапии и интеграции баз данных нового поколения, таких как GloBE-Reg, для усиления долгосрочного наблюдения в эпоху обычных и пролонгированных препаратов гормона роста.