Равулизумаб при заболевании спектра оптиконевромиелита с антителами к аквапорину-4

Цель: CHAMPION-NMOSD (NCT04201262) — открытое интервенционное исследование фазы 3 с внешним контролем, в котором оценивали эффективность и безопасность равулизумаба — ингибитора терминального компонента комплемента — у взрослых пациентов с заболеванием спектра оптиконевромиелита и антителами к аквапорину-4 (AQP4+). Равулизумаб связывается с тем же эпитопом компонента 5 комплемента, что и одобренный препарат экулизумаб, но имеет более длительный период полувыведения, благодаря чему препарат можно вводить реже — 1 раз в 8 недель вместо 1 раза в 2 недели.

Методы: Наличие экулизумаба не позволило использовать в исследовании CHAMPION-NMOSD одновременную группу плацебо; поэтому в качестве внешнего контроля использовали группу плацебо из исследования экулизумаба фазы 3 PREVENT (n = 47). Пациенты получали равулизумаб внутривенно в дозе, рассчитанной по массе тела, в 1-й день, затем поддерживающую дозу на 15-й день и далее 1 раз в 8 недель. Первичной конечной точкой было время до первого рецидива во время исследования, подтверждённого независимой экспертной комиссией.

Результаты: Первичная конечная точка была достигнута: среди пациентов, получавших равулизумаб (n = 58), не зарегистрировано ни одного подтверждённого рецидива за 84,0 пациенто-лет лечения, тогда как в группе плацебо исследования PREVENT за 46,9 пациенто-лет у 20 пациентов произошли подтверждённые рецидивы (снижение риска рецидива на 98,6%; 95% ДИ 89,7–100,0%; p < 0,0001). Медиана продолжительности наблюдения составила 73,5 недели (диапазон 11,0–117,7). Большинство нежелательных явлений, возникших на фоне лечения, были лёгкой или умеренной степени тяжести; летальных исходов не зарегистрировано. У двух пациентов, получавших равулизумаб, развились менингококковые инфекции. Оба пациента выздоровели без последствий; один продолжил лечение равулизумабом.

Выводы: Равулизумаб значительно снижал риск рецидивов у пациентов с заболеванием спектра оптиконевромиелита и антителами к аквапорину-4; профиль безопасности соответствовал профилям экулизумаба и равулизумаба при всех одобренных показаниях. ANN NEUROL 2023;93:1053–1068.