Качество жизни, связанное со здоровьем, у допубертатных детей с дефицитом гормона роста: результаты 12-месячного исследования фазы 3 сравнения соматрогона 1 раз в неделю и соматропина 1 раз в сутки

Цель: Лечение дефицита гормона роста у детей (pGHD) ежедневными инъекциями рекомбинантного гормона роста человека (соматропина) направлено на увеличение скорости роста и улучшение качества жизни, связанного со здоровьем (HRQoL). В исследовании фазы 3, посвящённом оценке эффективности и безопасности соматрогона, вводимого 1 раз в неделю, по сравнению с соматропином, вводимым 1 раз в сутки, у детей с pGHD (ClinicalTrials.gov, NCT02968004), применяли опросник Quality of Life in Short Stature Youth (QoLISSY).

Методы: Дети препубертатного возраста с pGHD, ранее не получавшие лечения, в течение 12 месяцев получали соматрогон 1 раз в неделю или соматропин 1 раз в сутки. Основной модуль QoLISSY, включающий подшкалы физического, социального и эмоционального функционирования, заполняли исходно и через 12 месяцев после начала лечения. Родители или опекуны детей младше 7 лет, а также некоторых детей в возрасте 7 лет и старше заполняли опросник QoLISSY-Parent; дети 7 лет и старше самостоятельно заполняли QoLISSY-Child.

Результаты: Исходные характеристики групп лечения были сопоставимы (n=117). У детей младше 7 лет общие баллы и баллы по подшкалам QoLISSY-Parent через 12 месяцев по сравнению с исходными значениями свидетельствовали о сопоставимом улучшении HRQoL в обеих группах лечения. По данным самооценки детей 7 лет и старше, общие баллы и баллы по подшкалам QoLISSY-Child через 12 месяцев указывали на улучшение HRQoL, численно более выраженное при применении соматрогона, чем соматропина; сходные результаты получены по данным QoLISSY-Parent в этой возрастной группе. В оба момента времени дети оценивали свою HRQoL выше, чем её оценивали родители или опекуны.

Выводы: 12-месячное лечение соматрогоном 1 раз в неделю или соматропином 1 раз в сутки приводило к сопоставимому улучшению HRQoL у детей с pGHD. Более низкая оценка HRQoL родителями или опекунами, возможно, отражает склонность детей акцентировать способность к адаптации. Эти результаты показывают, что оценка HRQoL может помогать принимать решения о лечении детей с pGHD гормоном роста.