Еженедельное применение лонапегсоматропина у ранее не леченных детей с дефицитом гормона роста: исследование фазы 3 heiGHt

Введение: У детей с дефицитом гормона роста (ДГР) лечение ежедневными инъекциями соматропина [человеческого гормона роста (hGH)] сопряжено с высокой нагрузкой, что может приводить к низкой приверженности и неоптимальным результатам лечения в целом. Лонапегсоматропин (TransCon hGH) — исследуемое пролекарство длительного действия для лечения ДГР, предназначенное для введения 1 раз в неделю.

Цель: Оценить эффективность и безопасность лонапегсоматропина при введении 1 раз в неделю по сравнению с ежедневным введением соматропина.

Методы: Исследование heiGHt представляло собой рандомизированное открытое исследование фазы 3 с активным контролем продолжительностью 52 недели (NCT02781727). Исследование проводилось в 73 центрах 15 стран. В него включили 161 ранее не леченного пациента препубертатного возраста с ДГР. Пациентов рандомизировали в соотношении 2:1 для получения лонапегсоматропина в дозе 0,24 мг hGH/кг в неделю или эквивалентной недельной дозы соматропина, вводимой ежедневно.

Результаты: Первичной конечной точкой была скорость роста, пересчитанная на год, на 52-й неделе. К вторичным показателям эффективности относилось изменение стандартного отклонения роста (SDS) по сравнению с исходным уровнем. Средняя скорость роста, рассчитанная методом наименьших квадратов (стандартная ошибка), на 52-й неделе составила 11,2 (0,2) см/год в группе лонапегсоматропина и 10,3 (0,3) см/год в группе ежедневного введения соматропина (P = 0,009); лонапегсоматропин продемонстрировал как не меньшую эффективность, так и превосходство над ежедневным соматропином. Среднее изменение SDS роста, рассчитанное методом наименьших квадратов (стандартная ошибка), от исходного уровня до 52-й недели составило 1,10 (0,04) и 0,96 (0,05) в группах еженедельного введения лонапегсоматропина и ежедневного введения соматропина соответственно (P = 0,01). Соотношение костного и паспортного возраста, нежелательные явления, переносимость и иммуногенность были сопоставимы между группами.

Выводы: Исследование достигло своей первичной цели, продемонстрировав не меньшую эффективность лонапегсоматропина по скорости роста, а также его превосходство над ежедневным соматропином при сопоставимой безопасности у ранее не леченных детей с ДГР.