Терапевтическая эффективность идебенона у пациентов с наследственной оптической нейропатией Лебера: нерандомизированное контролируемое исследование LEROS

Наследственная оптическая нейропатия Лебера (LHON) — митохондриальное заболевание, приводящее к быстрой и выраженной двусторонней потере зрения. Было показано, что идебенон эффективен для стабилизации и восстановления зрения у пациентов, начавших лечение в течение 1 года от начала потери зрения. В открытом международном многоцентровом исследовании LEROS с контролем по естественному течению заболевания (ClinicalTrials.gov NCT02774005) оценивали эффективность и безопасность лечения идебеноном в дозе 900 мг/сут у пациентов с LHON, которым терапию начали не позднее чем через 5 лет после появления симптомов (N = 199), в течение 24 месяцев. Результаты сравнивали с данными внешней контрольной когорты, отражавшей естественное течение заболевания (N = 372); группы были сопоставлены по времени от начала симптомов. В исследовании LEROS достигнута первичная конечная точка и подтверждена долгосрочная эффективность идебенона в подострой/динамической и хронической фазах заболевания; эффект лечения зависел от фазы заболевания и причинной мутации митохондриальной ДНК. Результаты исследования LEROS помогут определить тактику ведения пациентов с LHON.